Se la terapia genica sta ancora muovendo i suoi primi passi, bisogna riconoscere che la farmacologia basata sulle tecniche di ingegneria genetica ha già raggiunto ottimi risultati. Oggi è disponibile oltre una ventina di prodotti che vengono utilizzati in terapia. Si tratta, in alcuni casi, di prodotti classici che vengono ottenuti tramite tecniche di ingegneria genetica, mentre in altri casi si tratta di prodotti di nuova concezione che sono possibili solo grazie alle scoperte di questi ultimi decenni. Il termine "ricombinante" dipende appunto dal fatto che questi farmaci sono ottenuti con la tecnica del DNA ricombinante, il che è come dire con le tecniche di ingegneria genetica.

Se una ventina sono i prodotti approvati per la terapia, molti di più sono quelli che sono in corso di studio. Bisogna ricordare che sono necessari quasi dieci d'anni perchè un composto promettente possa passare tutti i test stringenti e ottenere l'approvazione dalle autorità mediche.

u L'insulina

Tra tutti farmaci, l'insulina merita un posto centrale. Essa appartiene alla prima classe di farmaci ricombinanti, quelli che erano già noti e di cui la genetica ha solo modificato la tecnica produttiva. Il diabete è una malattia estremamente diffusa e l'insulina è spesso un presidio indispensabile per questa malattia. Prima dell'era del DNA ricombinante, l'insulina veniva estratta dal pancreas di maiali. Oggi invece l'insulina che viene usata è quella umana. Per ottenerla non si fa altro che inserire il gene che la codifica in cellule batteriche, sulla base del fatto che il codice genetico e i meccanismi di produzione di proteine sono gli stessi nel batterio e nell'uomo.

Questo tuttavia non è sempre vero, perchè certe proteine necessitano, per essere attive, di alcune modifiche (dette post-traduzionali, ad indicare che avvengono dopo che la proteina θ stata costruita sui ribosomi) che non tutte le cellule possono compiere. Per ovviare a questo problema, alcuni farmaci vengono prodotti in cellule di mammifero, mentre altri, addirittura, vengono fatti secernere nel latte di animali transgenici.

u I vantaggi dei farmaci ricombinanti

Al di là di questi problemi tecnici, è certo che il numero di farmaci prodotti in questo modo aumenterà sempre più. Tra gli altri benefici, possiamo citare il fatto di poter disporre di farmaci umani, ottenuti con tecnologie pulite a minor costo e che non sono a rischio di contaminazione (pensiamo ad esempio agli emofilici che contrassero l'AIDS prima che fossero disponibili i fattori antiemofilici ricombinanti e alla storia dei nani ipofisarici che svilupparono il morbo della mucca pazza). Tra i farmaci più noti possiamo ricordare oltre all'insulina e all'ormone della crescita, l'eritropoietina e i fattori antiangiogenici che promettono di essere utili nella terapia del cancro.

Infine c'è tutta la serie di farmaci che non sarebbero esistiti senza le scoperte della genetica. Anticorpi monoclonali e oligonucleotidi antisenso sono prodotti della biologia che hanno già raggiunto il letto del malato. E ora che il genoma dell'uomo, come quello di molti microrganismi, è stato sequenziato, numerose compagnie stanno investendo in maniera massiccia sui cosiddetti farmaci gnomici, cioè su quelle sostanze prodotte da noi stessi o da altri organismi viventi che si riveleranno utili per la terapia del cancro e di altre malattie. Il futuro, in questo campo, non è ancora iniziato.