I ribozimi

I ribozimi sono delle particolari molecole di RNA, scoperte negli anni '80 da Cech e Altman (ai quali venne assegnato il premio nobel nel 1989), che possiedono un'attività catalitica simile a quella degli enzimi. La stessa parola "ribozima" richiama infatti alla mente una molecola che ha le caratteristiche sia di acido ribonucleico che di enzima.

Esistono ribozimi di dimensione e struttura differenti, ritrovati nelle cellule di piante, Eucarioti inferiori, Anfibi, Procarioti, Batteriofagi, virus che infettano le piante e nel virus dell'epatite delta che infetta l'uomo.

Dei particolari ribozimi, detti self-splicing, sono stati scoperti per la prima volta nella Tetrahymena thermophila (un Ciliato). Questi ribozimi sono in grado di compiere da soli il compito (normalmente svolto da proteine) di ripulire l'RNA da sequenze prive di significato dette introni e di ricucire (da qui il termine self-splicing) la molecola. Perchè avvengano queste reazioni è spesso necessaria la presenza di cofattori (componenti non proteici degli enzimi) come guanosina e magnesio. Un'altra classe di ribozimi è data dalle Ribonucleasi P, una endoribonucleasi (molecola che scinde l'RNA).

Recentemente è stata prodotta in vitro una nuova classe di acidi nucleici catalitici costituiti solo da DNA. Gli studi in questo campo sono solo agli inizi.

u Le applicazioni terapeutiche

L'importanza dei ribozimi in terapia sta nel fatto che possono essere utilizzati in piccola quantità e indirizzati su uno specifico RNA bersaglio, risultando così non nocivi per l'organismo.

Nella terapia anticancro si sta studiando la possibilità di utilizzare enzimi in grado di riconoscere e degradare un RNA aberrante prodotto da un oncogene. Molto studiata è anche la possibilità di utilizzare i ribozimi nella terapia di malattie genetiche e di malattie da virus come ad esempio l'HIV che provoca l'AIDS. Fra le applicazioni terapeutiche dei ribozimi molto studiata è la "progettazione" di un enzima che renda inoffensivo il virus HCV (virus dell'epatite C, che ha un'alta diffusione mondiale) e il virus dell'epatite B.