La terapia genica

E' una tecnica che, utilizzando un particolare insieme di metodi di laboratorio, agisce sulle cellule e quindi sugli organismi per modificarne il corredo genetico. Si è sviluppata grazie alla migliore conoscenza dei meccanismi di regolazione dell'espressione dei geni e a una più esatta localizzazione dei geni nelle catene di DNA (sequenziamento del Genoma). Oggi la vera e propria sostituzione dei geni difettivi con quelli sani non è ancora possibile, mentre è abbastanza semplice affiancare ai geni malfunzionanti geni sani. Il trapianto dei geni è stato tentato anche per potenziare la capacità delle cellule difensive contro le malattie. Steven A. Rosenborg, al National Cancer Institute americano, è stato il primo a dimostrare che i linfociti prelevati dal tumore di un paziente e coltivati in vitro con interleuchina 2 (un attivatore dei linfociti T, cellule che producono numerosi tipi di anticorpo, tra cui quelli antitumorali) possono causare la riduzione delle dimensioni di alcuni tipi di tumori. La terapia genica utilizza alcune tecniche proprie del DNA ricombinante, per ottenere porzioni di DNA contenenti il gene che si vuole introdurre nel paziente; produrre veicoli adeguati che inglobino il gene da trapiantare e raggiungano le cellule bersaglio; produrre il fattore, chiamato promotore, in grado di attivare l'espressione (cioè il funzionamento) del gene inserito nelle cellule bersaglio.